Um estudo de fase 3 demonstrou que pacientes com esclerose múltipla (EM) progressiva que tomaram biotina altamente concentrada em grau farmacêutico (chamado pelos pesquisadores de MD1003), apresentaram melhora significativa em 9 meses em comparação com aqueles que tomaram placebo.
O estudo, que foi apresentado no encontro anual da Academia Americana de Neurologia, incluiu 154 pacientes com idades entre 18 a 75 anos com EM primária ou secundária progressiva e uma pontuação EDSS de 4,5 a 7. A Escala Expandida do Estado de Incapacidade (EDSS) é a escala mais difundida para avaliação da esclerose múltipla. Possui vinte itens com escores variando de 0 a 10, onde 0 é exame neurológico normal, 9,5 é paciente totalmente incapacitado no leito e 10 é morte por EM.
Os pacientes foram distribuídos aleatoriamente para os grupos placebo (n = 51) ou MD1003 oral (n = 103), que é insípido e incolor. A dose média de fármaco foi de 300 mg/dia. O acompanhamento durou em média de 9 até 36 meses. O desfecho principal do estudo foi a melhoria em 9 meses, e confirmada em 12 meses, avaliada através da mudança na pontuação da EDSS de, pelo menos, 1 ponto (se o basal EDSS foi de 4,5 a 5,5) e 0,5 ponto (se o basal EDSS foi 6-7).
As análises demonstraram que cerca de 15% dos pacientes do grupo MD1003 e nenhum paciente do grupo placebo atingiram o desfecho primário (p = 0,0093). Os resultados foram confirmados por análises secundárias que mostraram evidência de uma diminuição no risco de progressão da doença. No grupo de tratamento, houve um decréscimo significativo na EDSS de 0,03 no mês 12, em comparação com um aumento médio de 0,13 no grupo de placebo (p = 0,014).
Os autores explicam que a biotina é uma coenzima para carboxilases, que são enzimas importantes no metabolismo de energia e na produção de ácidos graxos. Portanto, tem como alvo dois mecanismos que podem estar envolvidos na EM progressiva: promover a mielinização e aumentar a produção de energia. “A hipótese é de que a biotina pode ajudar a retardar, parar ou mesmo reverter a progressão da incapacidade associada com desmielinização” afirmam os autores.
“Os resultados sugerem que o MD1003 pode ser um tratamento importante e eficiente para a esclerose múltipla primária ou secundária progressiva”, concluem os autores. “Essa é uma grande descoberta pois atualmente não há nenhum tratamento efetivo para a EM”, afirmam.
